Questions

Réponse

THÉRAPIES GÉNIQUES Mme la présidente. La parole est à M. Nicolas Turquois. M. Nicolas Turquois. Au groupe Les Démocrates, nous sommes convaincus que le fait de concilier politique de santé ambitieuse et trajectoire budgétaire responsable passe par un investissement massif dans la prévention, mais aussi dans la recherche. En 2002, des enfants condamnés à vivre dans une bulle stérile ont été guéris, à l'hôpital Necker-Enfants malades, grâce au professeur Alain Fischer et aux équipes de Généthon. La France n'a pas simplement participé à l'histoire de la thérapie génique, elle l'a écrite ! C'est précisément parce que nous avons été des pionniers que le constat est si difficile à accepter : cette excellence scientifique n'a pas été convertie en leadership industriel. Les chiffres sont sévères : 1,8 % des essais cliniques mondiaux conduits en France, contre 53 % aux États-Unis ; quatre thérapies géniques remboursées sur notre territoire, contre quarante-sept autorisées par la Food and Drug Administration. En matière de biomédicaments, nous sommes passés de la première à la quatrième place européenne. Ce décrochage ne constitue pas une fatalité, mais il exige une réponse à la hauteur de l'enjeu. Dans le cadre du plan France 2030, 800 millions d'euros ont été engagés en faveur des biothérapies, de la bioproduction, et le biocluster Genother a été lancé ; toutefois, ces signaux positifs ne suffiront pas si notre environnement réglementaire et fiscal continue de pousser les industriels vers des marchés plus accueillants. Quand une entreprise part, des chercheurs, des essais, des traitements s'en vont avec elle. La thérapie génique, madame la ministre, ne constitue pas un sujet de demain : pour des patients atteints de maladies rares mortelles, elle est d'aujourd'hui. Pour eux, sans ces solutions, la perte est immense ; elle l'est aussi pour notre système de santé, de telles thérapies étant souvent la seule option curative des affections de longue durée, dont le poids sur les finances de la sécurité sociale est écrasant. Quelles mesures concrètes le gouvernement entend-il prendre pour accélérer l'accès effectif des patients à ces thérapies et pour que la France, dans cette course mondiale, redevienne un participant de premier rang ? (Mme Louise Morel applaudit.) Mme la présidente. La parole est à Mme la ministre de la santé, des familles, de l’autonomie et des personnes handicapées. Mme Stéphanie Rist, ministre de la santé, des familles, de l’autonomie et des personnes handicapées. Votre question renvoie à deux sujets essentiels dans le domaine de la recherche et de l'innovation : les thérapies géniques, qui font partie du groupe des médicaments de thérapie innovante ; la compétitivité de la recherche clinique française, en particulier dans ce domaine soumis à de fortes contraintes réglementaires et associé à des coûts très élevés de production. En matière de thérapies géniques, la France, grâce à son expertise, reste pourtant l'un des pays les plus actifs d'Europe. Dans ce contexte très stratégique et compétitif, elle s'est dotée d'une stratégie d'accélération concernant les biothérapies et médicaments de thérapie innovante, afin de relever des défis qui touchent la recherche mais aussi la souveraineté industrielle, la formation. Les financements sont au rendez-vous ; néanmoins, vous avez raison de poser la question de l'accès aux essais cliniques, essentielle au sein de cette stratégie. En lien avec l'ANSM, mon ministère a récemment instauré, pour les essais consacrés aux maladies rares et thérapies innovantes, une procédure réglementaire accélérée, réduisant à quatorze jours les délais d'autorisation – ANSM et comité de protection des personnes. Toujours au sein du ministère de la santé, la nouvelle direction consacrée à la recherche, à l'innovation et au numérique en santé qui verra très prochainement le jour aura pour mission d'accélérer cette recherche – de concert avec le ministère de l'enseignement supérieur et de la recherche – et de faciliter l'accès aux médicaments de thérapie innovante. Enfin, j'ai pu constater hier, lors du sommet Choose France,… M. Jean-Paul Lecoq. La francophonie, il faut la défendre ! « Choisissez la France » ! Mme Stéphanie Rist, ministre. …à l'occasion d'échanges avec des industriels, que ces derniers continuent d'investir en France, créent des emplois liés à ces thérapies innovantes, mettant notamment en avant l'expertise de nos scientifiques, que je remercie. (MM. Marc Fesneau et Jean Terlier applaudissent.)

Réponse

MALADIES RARES Mme la présidente . La parole est à M. Nicolas Turquois. M. Nicolas Turquois . Ma question s'adresse au ministre de la santé et de l'accès aux soins. M. Ian Boucard . Excellent ministre ! M. Nicolas Turquois . Au sein du groupe Les Démocrates, nous sommes convaincus qu'il est possible de relever les défis sanitaires de notre temps tout en préservant les finances publiques. Pour cela, il nous faut investir massivement dans la recherche en santé publique, tout en réorientant rapidement notre système de protection sociale vers la prévention. Je pense à la sensibilisation au comportement à adopter en matière d'alimentation, de tabac ou d'alcool, mais aussi au développement des dépistages aux âges clés de la vie. Nous saluons donc avec enthousiasme le quatrième plan sur les maladies rares, qui a été annoncé la semaine dernière. Prises isolément, ces maladies ne concernent que quelques centaines de personnes en France, parfois même quelques individus seulement. Dans leur ensemble, elles touchent toutefois 3 millions de personnes dans notre pays. Il faut parfois des années d'errance médicale avant qu'un diagnostic soit posé. Des milliers de familles souffrent de voir la santé de leur enfant se dégrader, sans connaître la cause de son affection ou la manière de la combattre. Les maladies rares sont aussi le combat quotidien d'un de nos anciens collègues, Philippe Berta, à qui je tiens à rendre un hommage appuyé. (Applaudissements sur les bancs du groupe Dem et sur plusieurs bancs du groupe EPR.) Ma question porte plus spécifiquement sur le dépistage postnatal précoce des maladies rares. Vous avez inscrit trois nouvelles maladies dans la liste de celles qui font l'objet d'un dépistage systématique, ce que nous saluons. Pouvez-vous préciser le calendrier de déploiement du dépistage de ces nouvelles maladies ? Je pense en particulier à l'amyotrophie spinale, dont l'issue est presque toujours fatale à court ou moyen terme, alors qu'un diagnostic précoce permet d'en prévenir la survenue. Chaque année, quelques dizaines de nouveau-nés en sont atteints. Chaque mois gagné permettra donc d'éviter à plusieurs familles la douleur insoutenable de perdre un enfant : faisons vite ! (Applaudissements sur les bancs des groupes Dem et EPR.) Mme la présidente . La parole est à M. le ministre chargé de la santé et de l’accès aux soins. M. Yannick Neuder, ministre chargé de la santé et de l’accès aux soins . Votre question me donne d'abord l'occasion de rendre hommage à Philippe Berta et au travail que nous avons accompli au sein du groupe d'études de l'Assemblée sur les maladies rares. Le 25 février dernier, nous avons, avec Catherine Vautrin et Philippe Baptiste, présenté le 4e plan national maladies rares, doté de 223 millions d'euros et bâti autour de trois objectifs : organiser des filières de l'échelle territoriale à l'échelle européenne, de manière à permettre à tous les patients – 3 millions de nos concitoyens, pour 7 000 maladies répertoriées – d'avoir accès aux soins ; utiliser l'intelligence artificielle pour accélérer la recherche et l'accès aux traitements, notamment la thérapie génique ; inclure dans le dépistage néonatal trois maladies supplémentaires, qui porteront à seize le nombre de pathologies dépistées. Il nous faut rattraper notre retard, ce que je vais m'efforcer de faire avec les agences régionales de santé, maintenant que nous disposons d'un budget pour la sécurité sociale – sans vouloir polémiquer sur un sujet aussi grave, je rappelle que tout le temps perdu dans cet hémicycle a des répercussions sur le terrain, notamment sur les formations, les recrutements, les appels d'offres et la labellisation des laboratoires. Deux régions, l'Occitanie et le Grand-Est sont déjà opérationnelles, et j'étais à Strasbourg vendredi pour m'assurer que la déclinaison sur le territoire national se faisait convenablement. Chaque minute compte. Les arrêtés seront pris d'ici quelques semaines et j'espère que, d'ici l'été, nous pourrons généraliser le dépistage car ce sont 120 enfants qui naissent chaque année atteints d'amyotrophie spinale. Chaque cas diagnostiqué est un enfant malade en moins, un enfant qui échappera à la mort ou à un handicap lourd et sévère. Je dis donc oui aux politiques de prévention ! (Applaudissements sur les bancs du groupe DR.)